一针治愈白血病,无效退款!_橄榄枝健康

  • 2017-09-11 17:03:28
  • 作者:橄榄枝健康

看到这个标题,是不是觉得很像微商或者老中医的广告,但是大老师今天要和大家分享的的确是一个如标题一样振奋人心的消息:


8月31日,诺华公司宣布,美国FDA已经批准CAR-T基因疗法用于治疗25岁以下复发性或难治性的B-细胞急性淋巴细胞白血病。这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法,价格是47.6万美元。使用以后如果1个月无效,那么退款。


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这款药到底有怎样的划时代意义?


  • 这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法;

  • 也是在美国境内,FDA批准的首款基因疗;

  • 这也是人类史上首款效果付费的药物(一个月无效退款)。

CAR-T的作用原理是怎样的?

CAR-T疗法,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种新型的细胞疗法。通过基因工程技术,人工改造肿瘤患者的T细胞,在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞,再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞。


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FDA批准的第一个CAR-T药物

适应症:儿童和年轻成年患者急性淋巴细胞性白血病(ALL)

药品商品名:Kymriah(tisagenlecleucel)

世界上第一例接受治疗的患者

2012年,六岁的艾米丽·怀特海德(Emily Whitehead)在生命垂危之际,成为全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童患者。细胞注射到体内后,艾米丽迅速发烧,血压骤降,重度昏迷,在重症监护室里靠呼吸机熬过了两周。

Grupp医生当时认为她不可能再活过来。直到有一天,他拿到的检测报告显示,艾米丽体内的白细胞介素6蛋白激增,表明她的免疫系统不断攻击自身的癌细胞!医生决定给艾米丽使用一种免疫抑制药物,称为妥珠单抗(tocilizumab)。

给药后几小时内,艾米丽的情况立即变好。第二天她醒过来时,正好是七岁生日。进一步检测结果显示,她体内的癌细胞完全消失了。

截至目前艾米丽依然健康地活着,成为了CAR-T疗法的“代言人”,并于2016年被当时的美国总统奥巴马在白宫接见。

仍然有副作用

Kymriah的安全性和有效性在一项针对复发性或难治性B细胞ALL的儿科和年轻成人患者的多中心临床试验中得到证实。治疗三个月内的总体缓解率为83%


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用Kymriah治疗有潜在的严重副作用。可能会产生例如细胞因子释放综合征(CRS)的风险警告,因为CRS的存在,会引起高热和流感样症状,因为CAR T细胞的快速增殖,也产生神经系统损伤的重度损伤反应。 CRS和神经系统事件都可能危及生命。

Kymriah的其他严重副作用还包括严重感染,低血压(低血压),急性肾损伤,发热和氧气减少(缺氧)。大多数症状出现在输入Kymriah后1至22天。由于CD19抗原也存在于正常的B细胞上,而Kymriah也会破坏产生抗体的正常B细胞,因此存在长时间感染的增加风险。


抗癌里程碑

虽然Kymriah仍然存在着价格高等诸多问题,但这是人类抗癌史上的一次里程碑事件。

FDA称其为“一项历史性的行动,使美国第一种基因治疗方法得以实现,从而采取了一种新的治疗癌症、其他严重和危及生命的疾病的方法。”

FDA专员Scott Gottlieb博士说:“我们正在进入一个新的医疗创新前沿,能够重编病人自己的细胞来攻击致命的癌症,基因和细胞疗法等新技术能够在转化医学和治疗许多难治性疾病方面创造拐点。FDA致力于帮助加快开发和审查有潜力挽救生命的突破性治疗。”

诺华肿瘤CEO Bruno Striginibiaoshi表示,“诺华开拓了癌症治疗的新领域。”


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